諾西鈉註射液可以治療脊髓性肌萎縮癥。給藥方式為鞘內註射入中樞神經系統。在臨床試驗中，諾西鈉註射液可以減緩脊髓性肌萎縮的惡化。
2065 438+06-12，博健生物研發的諾西鈉註射液獲得美國美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，成為全球首個SMA特效藥。
2019年4月28日，諾西鈉獲準在國內上市，成為國內首個也是唯壹壹個SMA的特效藥。
擴展數據:
2016、12、2017年6月鞘內註射諾西那生鈉在美國和歐盟被認定為孤兒藥。
2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的第壹批罕見病目錄。2018年9月，諾西那鈉註射液作為壹種已在境外上市、臨床急需的治療罕見病的新藥，被列入國家醫療用品管理局優先審評審批程序。
2065438+2009年2月，全球首個SMA治療藥物諾西鈉註射液在中國通過優先審評審批程序獲得批準。
百度百科-諾西那生鈉註射液
中國新聞網-上海開創了鞘內註射諾西鈉治療SMA的新裏程碑。