吉非替尼廣泛抑制裸鼠異種移植的人腫瘤細胞的生長和血管生成。在體外可以增加人腫瘤細胞衍生系的雕亡，抑制血管生成因子的侵襲和分泌。動物實驗或體外研究證實，吉非替尼能提高化療、放療和激素治療的抗腫瘤活性。
臨床研究兩項大規模II期臨床研究評估了本品作為單藥治療局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(非小細胞肺癌)的療效和安全性。病人的世衛組織身體狀況的分數是0-2，而且肯定是過去了。
對待失敗者:
IDEAL1(研究0016)，既往接受1或兩種化療方案，且其中至少壹種包括鉑類治療(年齡中值59.6歲[28-85歲]；n=209).
IDEAL2(研究0039)過去接受過兩種或兩種以上的化療方案，包括同時或先後接受鉑類和多西紫杉醇。年齡中位數61歲【30-84歲】；n=216).
這兩項研究的設計相似，都是雙盲、平行分組、多中心的。評估了吉非替尼的兩種口服劑量:250 mg/天和500 mg/天。患者被隨機分配到這兩個劑量組。在IDEAL1中，主要終點是腫瘤的客觀緩解率，次要終點是疾病相關癥狀的改善；在IDEAL2中，主要終點是腫瘤的客觀緩解率和疾病相關癥狀的改善率(由LCS每周測量)。
功效結果請參見下表，了解IDEAL1和IDEAL2的功效結果匯總。不考慮世衛組織身體狀況評分(0，1或2)和過去接受化療的次數，兩項研究得到的腫瘤客觀緩解率和疾病相關癥狀改善率相似。大多數患者的客觀緩解發生在治療的第1個月，少數患者的客觀緩解可遲至治療的第4個月。
a在IDEAL1試驗中，無論是250 mg還是500 mg，日本患者的客觀緩解率均高於非日本患者(250 mg為27.5%: 9.6%，500 mg為27.5%: 11.1%)，未調整比例(。在多變量分析中，調整性別、組織學和身體狀況後，差異不再具有統計學意義(調整後的優勢比是2.13，p=0.068)。
b .基於癥狀改善的可評估人群(250 mg，n = 67500毫克，n=73).
+截止日期前數據繼續。
肺癌患者生活質量量表。
不計算NC。
PFS沒有進步生存不下去。
安全性在兩項研究中，本品的安全性相似，不良事件的發生率和嚴重程度與劑量相關(見“不良反應”)。
結論臨床研究數據證明，局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者使用本品可獲得持續客觀緩解。
中國臨床研究在中國五個臨床研究基地進行臨床研究，評價吉非替尼片250 mg/天對之前接受過化療的非小細胞肺癌患者的客觀緩解率。
* * *有159名受試者至少壹次服用吉非替尼片250 mg。受試者的人口統計學和疾病特征如下:
男性91(57.2)，女性68(42.8)。
平均年齡(標準差)為56.5歲(11.3)，中位數為57歲，範圍(最小值和最大值)為31.0-84.0歲。
年齡組:18-60歲年齡組有91人(57.2%)，60-70歲年齡組有46人(28.9%)，70歲年齡組有22人(13.8%)。
吸煙狀況:不吸煙者90人(56.6%)，既往吸煙者37人(23.3%)，偶爾吸煙者3人(1.9%)，經常吸煙者29人(18.2%)。
組織學分類:鱗癌29例(18.2%)，腺癌105例(66%)，未分化癌5例(3.1%)，大細胞癌1例(0.6%)，腺鱗癌7例(4.4%)
招募時的非小細胞肺癌狀態:有26名局部晚期MO患者(16.4%)和133名轉移性M1患者(83.6%)。
世衛組織的身體狀況:0中23人(14.5%)，101中1人(63.5%)，2中34人(21.4%)，3中1人(0.6)
其中，75名受試者(47.2%)在入組前接受過1個化療方案，50名受試者(31.4%)和34名受試者(21.4%)分別接受過兩個或兩個以上化療方案。對159名受試者(意向治療人群集)的有效性進行了分析。
以下是療效總結:
客觀緩解率為27.0%，
95%置信區間為20.3-34.7%，
中位PFS為97天，
95%置信區間為67-120天，
中位生存時間為11.1個月(2004年生存時間數據截止於11.22)。
不同治療亞組的客觀緩解率存在壹定差異(根據入組時的基線特征，受試者的客觀緩解率如下表所示，在其他國際臨床研究中也發現類似差異。雖然壹些亞組的受試者人數不夠，但吉非替尼對這些受試者的作用與預期壹致。
安全性吉非替尼通常耐受性良好。大多數不良事件是輕微的，不需要處理。超過10%的受試者報告的不良事件為皮疹(44.0%)、皮膚瘙癢(15.7%)和腹瀉(11.3%)。不良事件的嚴重程度和頻率與其他臨床研究中觀察到的壹致。